Bislang haben alle klinischen Studien für Kinder mit einem DIPG das mediane Gesamtüberleben von neun bis elf Monaten nicht verlängert. Jüngste klinische Studien, in denen ONC201 in kleineren Fallserien getestet wurde, lassen einen therapeutischen Nutzen für Patienten mit H3K27M-Mutationen vermuten und ermutigen zu weiteren klinischen Studien bei H3K27M-mutierten DIPG. Der Zugang zu ONC201 ist jedoch auf Patienten in den Vereinigten Staaten und Japan beschränkt. In Deutschland ist eine synthetische Version von ONC201 (GsONC201) erhältlich, über deren Formulierung, Bioverfügbarkeit und Wirksamkeit im Vergleich zu ONC201 jedoch keine Informationen vorliegen.
Australische Wissenschaftler haben nun GsONC201 untersucht und mit dem Originalpräparat verglichen.
Nur angemeldete Nutzer können den Artikel vollständig sehen.