Orphan Drug Status für TTAC-0001 beim Glioblastom
02.04.18
Ein südkoreanisches Biotech-Unternehmen, welches Antikörpertherapeutika für verschiedene Krebsindikationen herstellt, erhielt von der U.S. Food and Drug Administration (FDA, die amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittel Überwachungsbehörde) die Orphan Drug Status TTAC-0001 für die Behandlung des Glioblastoms einzusetzen.
Die FDA Office für Orphan Products Development gewährt die Orphan Drug Designation Prüfpräparaten und biologischen Präparaten, die zur Behandlung von seltenen Krankheiten bestimmt sind, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen.
Der Orphan-Drug-Status soll die Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten erleichtern und kann Arzneimittelherstellern etliche Vorteile bei der Arzneimittelentwicklung bieten, einschließlich sieben Jahre Marktexklusivität bei behördlicher Zulassung, Ausnahmen von gewissen FDA Antragsgebühren und Steuerkredite für qualifizierte klinische Versuchskosten.
TTAC-0001 ist ein hoch selektiver und potenter VEGFR2 (KDR/flk-1)mAb-Antikörper in klinischer Entwicklung für rGBM-Indikationen. VEGFR2 wird in den meisten malignen Tumoren, beispielsweise bei Magen-, Leber-, nicht-kleinzelligem Lungen (NSCLC)-, Ovarial-, Hirn-, Kolorektal- und Brustkarzinomen überexprimiert. Dieser Signalpfad ist ein wichtiger Regulator der Tumorangiogenese.
Ein besseres Verständnis der Rolle von VEGF/VEGFR2 bei der Tumorgefäßbildung, der immuno-suppressiven Modulation der Tumor-Mikroumgebung (TME) und der Funktion des Antagonist-Moleküls auf unorganisierte Tumorgefäßnormalisierung, immununterstützende Modulation und letztlich Tumorgefäßstörung, unterstützt die Begründung der Untersuchung
Pipeline:
Mit TTAC-0001(=Tanibirumab), einem anti-KDR-Wirkstoff, der vollständig humanes IgG mit einer arten- und aktivitätsübergreifenden Wirkungsweise neutralisiert, wurde in Australien im August 2017 eine Phase-IIa-Studie für das rezidivierende GBM abgeschlossen. Deren Abschlussbericht wird in der ersten Hälfte des Jahres 2018 erhältlich sein.
PMC-001(=DIG-KT), ein bispezifischer Antikörper der nächsten Generation zur Neutralisierung von VEGF-KDR- und Angiopoietin-TIE2-Pfaden ist der Sttandardbehandlung in vorläufigen Studien überlegen. Der Antikörper bekämpft auch das Avastin-resistente Wachstum von Gehirntumoren.
PMC-002, PMC-003, PMC-004 sind von PMC-001 abgeleitete Moleküle.
PMC-201, ein bispezifischer Antikörper der nächsten Generation zur Neutralisierung von VEGF-KDR- und Notch-DLL4-Pfaden bekämpft das gegen Krebsmedikamente resistente Tumorwachstum.
PMC-005B, Ein vollständig humaner, tatsächlich spezifischer EGFRviii-Antikörper mit Internalisierungseigenschaften könnte sich für die Anwendung mit ADC-, CAR-T- und CAR-NK-Zellen eignen.
PMC-309a-z, eine vollständig humane, entweder agonistisch oder antagonistisch wirkende Antikörpersammlung. Antagonistische Antikörper führten zu Synergieauswirkungen zusammen mit anderen immuno-onkologischen Arzneimitteln.
Quelle: Business Wire